Genová terapie, co to je, jak se to dělá a co lze léčit

Genová terapie, známá také jako genová terapie nebo genová editace, je inovativní léčba, která sestává ze souboru technik, které mohou být užitečné při léčbě a prevenci komplexních chorob, jako jsou genetická onemocnění a rakovina, úpravou specifických genů.

Geny lze definovat jako základní jednotku dědičnosti a jsou tvořeny specifickou sekvencí nukleových kyselin, tj. DNA a RNA, a které nesou informace týkající se charakteristik a zdraví dané osoby. Tento typ léčby tedy spočívá v tom, že způsobuje změny v DNA buněk postižených onemocněním a aktivuje obranyschopnost těla, aby rozpoznal poškozenou tkáň a podpořil její eliminaci..

Onemocnění, která mohou být léčena tímto způsobem, jsou ta, která zahrnují nějakou změnu v DNA, jako je rakovina, autoimunitní onemocnění, diabetes, cystická fibróza, kromě jiných degenerativních nebo genetických chorob, v mnoha případech jsou však stále ve vývojové fázi. testy.

Jak se to dělá

Genová terapie spočívá v použití genů místo léčiv k léčbě nemocí. Děje se tak změnou genetického materiálu tkáně ohrožené nemocí jinou, která je normální. V současné době je genová terapie prováděna pomocí dvou molekulárních technik, techniky CRISPR a techniky Car T-Cell:

Technika CRISPR

Technika CRISPR spočívá ve změně specifických oblastí DNA, které by mohly souviset s nemocemi. Tato technika tedy umožňuje, aby se geny měnily na konkrétních místech přesným, rychlým a levnějším způsobem. Obecně lze techniku ​​provést v několika krocích:

• Jsou identifikovány specifické geny, které mohou být také označovány jako cílové geny nebo sekvence;
• Po identifikaci vědci vytvoří sekvenci „průvodce RNA“, která doplňuje cílovou oblast;
• Tato RNA je umístěna v buňce spolu s proteinem Cas 9, který pracuje řezáním cílové sekvence DNA;
• Poté se do předchozí sekvence vloží nová sekvence DNA.

Většina genetických změn zahrnuje geny umístěné v somatických buňkách, tj. Buňkách, které obsahují genetický materiál, který se nepřenáší z generace na generaci, což omezuje změnu pouze na tuto osobu. Objevily se však výzkumy a experimenty, při kterých se technika CRISPR provádí na zárodečných buňkách, tj. Na vajíčku nebo spermatu, což vyvolalo řadu otázek o použití této techniky a její bezpečnosti při vývoji osoby..

Dlouhodobé důsledky této techniky a úpravy genů ještě nejsou známy. Vědci se domnívají, že manipulace s lidskými geny může učinit osobu náchylnější k výskytu spontánních mutací, což může vést k nadměrné aktivaci imunitního systému nebo ke vzniku závažnějších onemocnění..

Kromě diskuse o genové editaci, která se točí kolem možnosti spontánních mutací a přenositelnosti alterace pro budoucí generace, byla také široce diskutována etická otázka postupu, protože tato technika může být také použita ke změně charakteristik dítěte, jako je barva očí, výška, barva vlasů atd..

Technika T-buněk do auta

Technika Car T-Cell je již používána ve Spojených státech, Evropě, Číně a Japonsku a nedávno byla v Brazílii používána k léčbě lymfomu. Tato technika spočívá ve změně imunitního systému tak, aby nádorové buňky byly snadno rozpoznatelné a eliminovány z těla.

Za tímto účelem jsou obranné T buňky osoby odstraněny a jejich genetický materiál je manipulován přidáním genu CAR k buňkám, které jsou známé jako chimérický antigenový receptor. Po přidání genu je počet buněk zvýšen a od okamžiku, kdy je ověřen dostatečný počet buněk a přítomnost více přizpůsobených struktur pro rozpoznávání nádorů, dochází k indukci zhoršení imunitního systému osoby a poté injekci obranných buněk modifikovaných genem CAR.

Tím dochází k aktivaci imunitního systému, který začíná snadněji rozpoznávat nádorové buňky a může je účinněji eliminovat..

Nemoci, které může genová terapie léčit

Genová terapie je slibná při léčbě jakéhokoli genetického onemocnění, avšak pouze u některých může být již provedena nebo je ve fázi testování. Genetická editace byla studována s cílem léčit genetická onemocnění, jako je například cystická fibróza, vrozená slepota, hemofilie a srpkovitá anémie, ale byla také považována za techniku, která může podporovat prevenci závažnějších a komplexnějších nemocí, jako je například rakovina, srdeční choroby a infekce HIV.

Přestože jsou studie o léčbě a prevenci nemocí více studovány, lze editaci genů použít i v rostlinách, takže se stanou odolnějšími vůči změně klimatu a odolnější vůči parazitům a pesticidům a v potravinách s cílem být výživnější.

Genová terapie proti rakovině

Genová terapie pro léčbu rakoviny je již v některých zemích prováděna a je indikována zejména pro specifické případy leukémií, lymfomů, melanomů nebo sarkomů. Tento typ terapie spočívá hlavně v aktivaci obranných buněk těla k rozpoznání nádorových buněk a jejich eliminaci, což se provádí injekcí geneticky modifikovaných tkání nebo virů do těla pacienta..

Předpokládá se, že v budoucnu se genová terapie stane účinnější a nahradí současné léčby rakoviny, nicméně, protože je stále drahá a vyžaduje pokročilé technologie, je to s výhodou indikováno v případech, které neodpovídají na léčbu chemoterapií, radioterapií a chirurgie.